在医药领域，药物的审批与应用向来争议不断。近期，Prasad和Sarepta相关药物审批事件就闹得沸沸扬扬，让我们一起深入了解其中详情。
Prasad的争议之举
不到3个月内，Prasad干了不少争议事。他两度否决FDA内部科学家建议，缩小了Novavax和Moderna新冠疫苗适用人群。这一决策令人震惊，原本适用的人群范围被大幅缩减，这对疫苗的推广和疫情防控都带来了不小影响，也引发了业内对他决策依据的质疑。
Sarepta药物上市争议
Sarepta的外显子跳跃治疗机制看似别出心裁，但其药物上市过程却争议满满。第一个外显子跳跃药物eteplirsen申请上市时，FDA希望有随机对照试验证明其能改善患者状况。然而该药上市情况却不明朗，这让人们对其实际效果存疑。
Marks的独断解释
Marks在解释自己的独断专行时称，即便药物有效性微弱，对DMD患者也有巨大意义。但3期临床试验未显示与安慰剂有显著差异，这增加了“另类”DMD蛋白实际作用的不确定性。这样的解释难以让所有人信服，大家更希望看到明确有效的治疗效果。
患者权益组织影响
有人认为真正影响Woodcock和Marks的是DMD患者及其强大的病人权益倡导组织。虽然DMD是可怕疾病，有人觉得即便Elevidys有效性证据不充分，也可批准让患者试试。但药物的安全性和有效性必须严格把关，不能仅因患者的渴望就放松标准。
Elevidys的生死波折
7月28日，FDA宣布巴西8岁男孩死亡与Elevidys无关，允许恢复在有自主行走能力患者中使用。此前出现的肝衰竭案例情况复杂，未必能支持全面撤除该药。不过在已失去独立行走能力的DMD患者中，肝衰竭风险高，暂停销售和相关试验是合理的。
患者与企业的期待
DMD患者和家属比任何人都希望所用药物有明确有效性数据和更高安全系数。在Sarepta公司会议上，DMD患者组织代表也对药品数据不足表示不满。各方都期待药物研发能更严谨，为患者带来真正有效的治疗。
大家认为在药物审批中，是应该优先考虑患者的急切需求，还是严格遵循临床试验结果？欢迎点赞、分享本文并留言评论。
